美国研发艾滋病基因疗法:体内修复疾病基因突变

美国国立卫生研讨所(NIH)昨日宣布,该机构将在今后四年内投资1亿美元,力求用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病(即贫血)。为此,美国国立卫生研讨所将与比尔及梅琳达·盖茨基金会师作,该基金会也将为这一项目投资1亿美元。此次合作的首要目的是,让全天下国民都能承担起治疗费用、且具有获得治疗的途径,特异是在疾病负担最重的发展中国家。

该机构计划在接下来7至10年之内做好在美国和撒哈拉以南非洲展开临床实验的预备。当前全球约有3800万人传染HIV病毒,其中大多数都生涯在发展中国家,约三分之二居住在撒哈拉以南非洲地带,镰状细胞病也是如此。

数十年来,美国国立卫生研讨所一向在尽力寻觅治愈艾滋病的方法。虽然当前利用的抗逆转录病毒疗法能够有效克制体内病毒,但无法真正治愈艾滋病,并且必要每日服药才能保证疗效。此外,全球有多达数百万人并不具有接收抗逆转录病毒疗法的前提。

虽然科学家们正在研发针对艾滋病毒的基因疗法,但这些疗法往往成本高昂,无法大规模执行。比如,有些疗法须要将细胞从患者体内取出,然后重新注入体内,成本既高、耗时又长。

出于这一缘故,此次展开的新项目将偏重研发“体内”疗法,,如移除细胞中的CCR5受体基因(HIV病毒正是使用CCR5受体侵扰细胞的)。还有一种着想是设法肃清细胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒会将这些DNA复制到人类细胞基因组中,即使接收了治疗,也能在其中埋伏数年之久。

该机构对镰状细胞病也订立了相似的目的:经过体内疗法修复导致该疾病的基因突变。这须要科学家研发一套以基由于基础的药物运送体系,专门针对变异基因进行治疗。

但为了确保这些新疗法安全有效,科学家还须要展开大量工作。就在几个月前,特朗普政府刚刚宣布了一项计划,称要在10年内终止HIV病毒在美国的传播。

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